PRIMO PIANO LA TERAPIA GENICA FUNZIONA. SEI BAMBINI SALVATI DA MALATTIE INCURABILI

12 Luglio 2013, 09:39am

Pubblicato da Michele Pappacoda mjcheva@live.it

INSERITO DA MICHELE PAPPACODA MILANO - Il virus dell'Aids come cavallo di Troia. La terapia genica applicata in tre anni su sei bambini la ha funzionato. La ricerca italiana, pubblicata su Science, è presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica. Mohammed, Giovanni, Kamal, Samuel, Jacob, Canalp sono i nomi dei piccoli che hanno avuto accesso e con ottimi risultati alla terapia.

RISULTATI INCORAGGIANTI I risultati, che i ricercatori del Tiget definiscono incoraggianti e molto promettenti, sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini con gravi malattie ereditarie. Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) con una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

SPERANZA PER SOFIA La terapia genica può arrestare la leucodistrofia metacromatica, la grave malattia neurodegenerativa da cui è affetta Sofia, la bimba diventata simbolo della battaglia a favore del discusso metodo Stamina. La chiave sta nell'impiego del virus dell'Aids, opportunamente modificato, come vettore per portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso. Lo dimostrano su Science i primi risultati dei test condotti su tre pazienti all'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.

GLI EFFETTI La leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa di origine genetica dovuta al deficit di un enzima che provoca l'accumulo nel sistema nervoso di particolari sostanze, i sulfatidi. I bambini portatori, nati sani, perdono gradualmente le capacità cognitive e motorie acquisite, fino a smettere di muoversi e di parlare. I tre bambini trattati al Tiget, provenienti da Libano, Usa ed Egitto, non mostrano sintomi della malattia, hanno detto gli autori della ricerca, e conducono una vita normale. Il primo bimbo trattato ha raggiunto un'età a cui nessun paziente è mai giunto in simili condizioni.

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